Novo remédio para hemofilia é aprovado pela Anvisa

O registro de um novo medicamento para ser usado no tratamento da hemofilia no Brasil foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A substância, chamada Qfitila (fitusirana sódica), poderá ser usado para reduzir ou prevenir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VII ou XI.

 

Com análise priorizada pela agência por se tratar de uma doença rara, conforme previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) n° 205/2017, o medicamento é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos.O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União.

 

O que é a Hemofilia

 

A hemofilia é uma doença genética rara que afeta o processo de coagulação do sangue. Quem possui a condição apresenta deficiência em proteínas conhecidas como fatores de coagulação, fundamentais para controlar e interromper sangramentos.

 

Quando acontece um corte ou algum tipo de lesão, o organismo inicia naturalmente uma sequência de ações para conter o sangramento. Primeiramente, as plaquetas formam uma espécie de tampão inicial no local. Em seguida, os fatores de coagulação atuam para fortalecer essa barreira até que a área lesionada se recupere.

 

Nas pessoas com hemofilia, esse mecanismo não ocorre de forma adequada, comprometendo a interrupção do sangramento.

 

“A coagulação acontece em cascata, em que um fator depende do outro. Quando o paciente não tem esses fatores disponíveis, ele não consegue produzir o coágulo. O processo de estancar o sangue começa, mas não termina”, explica Martha Arruda, hematologista do Hospital Sírio-Libanês.

 

Existem dois tipos principais da doença:

 

• Hemofilia A, causada pela deficiência do fator VIII, uma proteína do sangue essencial para formar coágulos e interromper sangramentos. É a forma mais comum da doença e representa cerca de 80% dos casos.
• Hemofilia B, associada à falta do fator IX, outra proteína que participa do mesmo processo de coagulação.

 

Os sintomas dos dois tipos são parecidos, no entanto a diferença é importante pois cada tipo da doença exige um tratamento específico, que tem o objetivo de repor o fato de coagulação sanguínea que está ausente no organismo do paciente.

 

A hemofilia ocorre devido a uma alteração genética presente no cromossomo X. Como os homens possuem apenas um cromossomo X, quando esse cromossomo apresenta a mutação, a doença tende a se manifestar. Já as mulheres têm dois cromossomos X e, na maioria das vezes, apenas carregam o gene com a alteração, sem desenvolver os sintomas, mas podendo transmiti-lo aos seus filhos.

 

Sangramentos podem ocorrer sem trauma

 

A gravidade da hemofilia varia conforme a quantidade de fator de coagulação presente no sangue. Pessoas com quadros mais graves podem ter sangramentos espontâneos, sem trauma aparente. Em casos mais leves, as hemorragias costumam ocorrer após quedas, cortes ou cirurgias.

 

Além dos ferimentos visíveis, o problema também pode ocorrer dentro das articulações, algo comum no dia a dia.

 

“Enquanto nos movimentamos, o corpo sofre pequenas lesões internas que normalmente são estancadas automaticamente. Nos hemofílicos isso não acontece, e o sangramento pode comprometer as articulações”, explica Arruda.

 

Esses episódios repetidos podem provocar dor crônica, inflamação e danos permanentes nas articulações, podendo levar até a limitações de movimento.

 

Foto: Freepik

 

Em muitos casos, o diagnóstico ocorre ainda na infância, quando pais ou médicos percebem que quedas leves provocam hematomas grandes ou inchaços incomuns. A confirmação é feita por exames de sangue, que identificam a deficiência nos fatores de coagulação.

 

Quantas pessoas vivem com hemofilia no Brasil

 

Dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, indicam que o Brasil tem 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia.

 

Desse total:

 

• 863 vivem com hemofilia A.
• 339 têm hemofilia B.

 

O tratamento tradicional consiste na reposição do fator de coagulação que está ausente no organismo, geralmente por meio de infusões venosas.

 

Novas terapias, como anticorpos monoclonais e medicamentos de ação prolongada, vêm sendo desenvolvidas para reduzir a frequência de aplicações e prevenir sangramentos, ampliando as opções terapêuticas para pacientes com a doença.